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Mikronadeln zur therapeutischen Genabgabe

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BILD: Mikronadeln für die Ansicht der therapeutischen Genabgabe Mehr

Bildnachweis: Khademhosseini Lab

(LOS ANGELES) – Die Gentherapie bietet ein großes Potenzial für die Behandlung bestimmter Krebsarten und genetischer Defekte, immunologischer Erkrankungen, Wunden und Infektionen. Die Therapien wirken, indem Gene in die Zellen der Patienten abgegeben werden, die dann therapeutische Proteine ​​zur Behandlung des Leidens produzieren.

Bei der Bestimmung der Abgabemethode für diese Gene bietet die Wahl einer lokalen statt einer systemischen Abgabe des genetischen Materials Vorteile. Bei systemischer Abgabe besteht die Möglichkeit einer unerwünschten Gewebeakkumulation oder einer Instabilität des genetischen Materials. Es ist auch vorteilhaft, die Haut als Ort für die lokale Abgabe anzuvisieren, da sie leicht zugänglich ist und Flüssigkeit und Lymphgefäße sowie Immunzellen enthält, auf die das genetische Material einwirken kann, um die Behandlung einzuleiten.

Trotz dieser Vorteile ist es immer noch schwierig, Gene in die Haut zu bringen. Ein idealer Ansatz zur Genabgabe muss in der Lage sein, das genetische Material ohne Entzündung oder Toxizität im Körper abzugeben, und sollte in der Lage sein, die Hautschicht effektiv zu durchdringen.

Ein Team, dem eine Gruppe des Terasaki-Instituts für biomedizinische Innovation angehört, hat kürzlich einen Ansatz veröffentlicht, der auf Mikronadeln basiert und diesen Herausforderungen gerecht wird. Diese Mikronadeln bestehen aus einem biokompatiblen Material, das mit Nanopartikeln gemischt ist, die therapeutische Gene enthalten. Diese Mischung kann zu einem Mikronadel-Patch-Array zum Auftragen auf die Haut geformt werden. Die Mikronadeln sind biologisch abbaubar. Sobald sie in die Haut eingedrungen sind, setzen sie die Nanopartikel beim Nadelabbau frei. Darüber hinaus können der Zeitpunkt und die Nachhaltigkeit dieser Veröffentlichung durch Anpassungen in der Biomaterialaufbereitung gesteuert werden.

Das Team führte umfangreiche Tests durch, um die Freisetzung und Leistung der genhaltigen Nanopartikel zu optimieren, und validierte auch die Wirksamkeit der Gene. „Dieses biologisch abbaubare Mikronadelpflaster mit genabgebenden Nanopartikeln ist ein wirksames und minimal invasives Vehikel für die lokale therapeutische Genabgabe“, sagte Wujin Sun, Ph.D., Fellow des Terasaki-Instituts, der Autor der Veröffentlichung. „Diese Plattform kann für Anwendungen wie Impfungen, Proteinergänzung oder Geneditierung verwendet werden.“

Die Entwicklung dieser Mikronadeln zeigt das Potenzial für ähnliche Genabgabesysteme, die an die ausgewählten therapeutischen Gene angepasst werden können. Diese neue Technologie bietet eine effektivere Möglichkeit zur Behandlung von Haut- und anderen Krebsarten, hautbedingten kosmetischen Bedürfnissen oder Krankheiten wie Psoriasis und Muskeldystrophie. Es kann sogar als Methode zur Impfstoffabgabe gegen Krankheiten wie Haut- oder Brustkrebs, Influenza oder COVID-19 verwendet werden.

„Die Fähigkeit, die lokale therapeutische Genabgabe mit diesem Mikronadelsystem zu ermöglichen, ist eine bemerkenswerte Leistung“, sagte Dr. Ali Khademhosseini, Direktor und CEO des Terasaki-Instituts, der der leitende Autor des Papiers ist. „Es eröffnet die Möglichkeiten für eine Vielzahl klinischer Anwendungen und arbeitet mit einer Reihe von Plattformen am Terasaki-Institut zusammen, um unsere Fähigkeit zu nutzen, personalisierte Lösungen für Patienten zu finden.

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Weitere Autoren sind Moyuan Qu, HanJun Kim, Xingwu Zhou, Canran Wang, Xing Jiang, Jixiang Zhu, Yumeng Xue, Peyton Tebon, Shima A. Sarabi, Samad Ahadian, Mehmet R. Dockmeci, Songsong Zhu und Zhen Gu.

Die finanzielle Unterstützung kam von den National Institutes of Health (GM126831).

PRESSEKONTAKT

Stewart Han, shan@terasaki.org, +1 818-836-4393 Terasaki-Institut für biomedizinische Innovation

Das Terasaki-Institut für biomedizinische Innovation (terasaki.org) ist eine gemeinnützige Forschungsorganisation, die praktische Lösungen erfindet und fördert, die die Gesundheit des Einzelnen wiederherstellen oder verbessern. Die Forschung am Terasaki-Institut nutzt wissenschaftliche Fortschritte, die es ermöglichen, zu verstehen, was jeden Menschen einzigartig macht, von der Makroskala des menschlichen Gewebes bis zur Mikroskala der Gene, um technologische Lösungen für einige der dringendsten medizinischen Probleme unserer Zeit zu schaffen. Wir verwenden innovative Technologieplattformen, um menschliche Krankheiten auf der Ebene einzelner Patienten zu untersuchen, indem wir fortschrittliche Berechnungs- und Tissue-Engineering-Methoden einbeziehen. Die Ergebnisse dieser Studien werden von unseren Forschungsteams in maßgeschneiderte diagnostische und therapeutische Ansätze umgesetzt, die personalisierte Materialien, Zellen und Implantate mit einzigartigem Potenzial und breiter Anwendbarkeit auf eine Vielzahl von Krankheiten, Störungen und Verletzungen umfassen.

Das Institut wird durch eine Stiftung des verstorbenen Dr. Paul I. Terasaki ermöglicht, einem Pionier auf dem Gebiet der Organtransplantationstechnologie.

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