Beurteilung
. 25. Januar 2022;2(2):100103.
doi: 10.1016/j.xjidi.2022.100103.
eCollection 2022 März.
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JID Innov.
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Abstrakt
In den letzten zehn Jahren hat sich CRISPR schnell von der Laborbank zum Patientenbett entwickelt und bietet einen neu entdeckten therapeutischen Weg, um genetische Krankheiten nicht nur zu behandeln, sondern auch dauerhaft zu heilen. Obwohl es mehrere klinische Studien in frühen Stadien gibt, gibt es bisher keine CRISPR-basierten klinischen Studien für Hauterkrankungen. In dieser Übersicht beschreiben wir mehrere Hauterkrankungen, die aufgrund bekannter Mutationen, die einzelne Gene verursachen, ideale Ziele für CRISPR-basierte Therapeutika darstellen. Wir untersuchen auch das Potenzial von CRISPR-Nukleasen zur Behandlung von entzündlichen Erkrankungen wie Ekzemen und Psoriasis, die klassischerweise nicht als Genodermatosen kategorisiert werden. Wir beschreiben die therapeutischen Lösungen für diese Krankheiten, die von verschiedenen CRISPR-assoziierten (Cas) Effektorproteinen gesteuert werden, zum Beispiel die Verwendung von Cas9, um die DNA somatischer Zellen dauerhaft zu bearbeiten, Cas3, um auf fremde DNA abzuzielen, um virale/bakterielle Hautinfektionen zu bekämpfen, und Cas13 zur Bearbeitung mutierter RNA-Transkripte bei Krankheiten, bei denen eine permanente DNA-Bearbeitung nicht vertretbar ist. Darüber hinaus diskutieren wir verschiedene Modalitäten der Arzneimittelabgabe für CRISPR-Therapeutika, einschließlich transdermaler Pflaster und Mikronadeln, die sich in einzigartiger Weise für dermatologische Erkrankungen eignen. Zusammenfassend heben wir das Potenzial von CRISPR-basierten Therapeutika hervor, die Behandlung von Hauterkrankungen zu revolutionieren, mit dem Ziel, sie dem praktizierenden Dermatologen zugänglich zu machen.
Schlüsselwörter:
AD, atopische Dermatitis; Cas, CRISPR-assoziiert; EB, Epidermolysis bullosa; RDEB, rezessive dystrophische Epidermolysis bullosa.
© 2022 Die Autoren.
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Verweise
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Beck LA, Thaçi D., Hamilton JD, Graham NM, Bieber T., Rocklin R., et al. Dupilumab-Behandlung bei Erwachsenen mit mittelschwerer bis schwerer atopischer Dermatitis. N Engl. J Med. 2014;371:130–139. –
PubMed
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