Studienprotokoll der globalen multizentrischen, randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Effisayil 1-Phase-II-Studie mit Spesolimab bei Patienten mit generalisierter Psoriasis pustulosa mit akutem Flare

BMJ Öffnen. 2021, 30. März; 11 (3): e043666. doi: 10.1136 / bmjopen-2020-043666.

ABSTRAKT

EINLEITUNG: Die generalisierte Psoriasis pustularis (GPP) ist eine seltene, möglicherweise lebensbedrohliche Krankheit, die durch wiederkehrende Schübe einer weit verbreiteten neutrophilen aseptischen Hautpustelausschlag gekennzeichnet ist. Trotz der Verfügbarkeit zugelassener Biologika für GPP in Japan, Taiwan und Thailand basieren die damit verbundenen Beweise weitgehend auf unkontrollierten Studien, in denen akute Fackeln nicht direkt bewertet wurden. Daher besteht ein hoher unerfüllter Bedarf an der Untersuchung neuer schnell wirkender wirksamer Behandlungen, die die mit akuten GPP-Fackeln verbundenen Symptome beheben. Eine frühere Phase-I-Proof-of-Concept-Studie zeigte bei Patienten mit akutem GPP-Flare eine rasche Verbesserung der Haut- und Pustel-Clearance mit einer intravenösen Einzeldosis Spesolimab, einem neuartigen Anti-Interleukin-36-Rezeptor-Antikörper. Hier präsentieren wir das Design und die Gründe von Effisayil 1, einer globalen, placebokontrollierten Phase-II-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Spesolimab bei Patienten mit akutem GPP-Flare.

METHODEN UND ANALYSE: Mindestens 51 Patienten mit einer akuten GPP-Fackel werden 2: 1 randomisiert, um eine intravenöse Einzeldosis von 900 mg Spesolimab oder Placebo zu erhalten, und bis zu 28 Wochen lang nachbeobachtet. Der primäre Endpunkt ist ein GPPGA-Pustulations-Subscore (Generalized Pustular Psoriasis Physician Global Assessment) von 0 (Pustel-Clearance) in Woche 1. Der sekundäre Schlüsselendpunkt ist ein GPPGA-Score von 0 oder 1 (klar oder fast klar) in Woche 1. Sicherheit wird über die Studiendauer anhand des Auftretens behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse beurteilt werden. Blut- und Hautbiopsien werden gesammelt, um Biomarker zu bewerten. Die Überlegenheit von Spesolimab gegenüber Placebo in Bezug auf den Anteil der Patienten, die den primären und den wichtigsten sekundären Endpunkt erreichen, wird bewertet.

ETHIK UND VERBREITUNG: Die Studie entspricht den ethischen Grundsätzen der Deklaration von Helsinki, der guten klinischen Praxis des Internationalen Rates für Harmonisierung und den örtlichen Vorschriften. Die Genehmigungen der Ethikkommission wurden für jedes Zentrum aus allen teilnehmenden Ländern eingeholt und sind in der ergänzenden Online-Datei 1 aufgeführt. Die primären Ergebnisse werden in einem von Experten begutachteten Journal veröffentlicht.

DETAILS ZUR REGISTRIERUNG VON VERSUCHEN: ClinicalTrials.gov-Kennung: NCT03782792; Vorergebnisse.

PMID:33785490 | DOI:10.1136 / bmjopen-2020-043666

Dies ist ein automatisch übersetzter Artikel. Er kann nur einer groben Orientierung dienen. Das Original gibt es hier: psoriasis

Schreibe einen Kommentar